目前針對遺傳性耳聾尚缺乏有效的治療方法。此前曾有報道，將野生型CONNEXIN30 (CX30)基因轉移至CX-30缺失小鼠的耳泡中可以恢復聽力。細胞移植治療可能是另一種選擇，但目前尚不清楚干細胞來源的祖細胞是否能遷移至小鼠耳泡中。在本研究中，研究人員利用人源的誘導性多能干細胞分化形成外溝細胞樣細胞，并成功將該分化細胞移植到11.5天大小的小鼠胚胎的耳泡中（圖1）。與野生型小鼠相比，移植的細胞更多地出現在CX30缺失小鼠內耳的非感覺區，并且在移植后細胞存活時間達到一周。此外，研究人員還觀察到在非感覺區移植的細胞表達CX30蛋白（圖2）。該研究是第一次成功將外源細胞移植到小鼠胚胎的耳泡中。未來有望利用小鼠耳泡模型探索人類先天性耳聾的治療方法。

 

圖1 研究示意圖

圖2 野生型與CX30缺失小鼠內耳移植細胞免疫熒光染色圖（A-F）及細胞數量統計圖（G-H）

 

參考文獻：Engraftment of Human Pluripotent Stem Cell-derived Progenitors in the Inner Ear of Prenatal Mice.Scientific Reports. (2018)8:1941. DOI:10.1038/s41598-018-20277-5.